共有16名
重症肌无力患者入组该项研究，每日口服一次EN101共4天，随后随访1个月。结果发现，EN101平均能减轻病情严重程度46%，患者的肌肉力量、吞咽功能、眼睑下垂等情况均有所好转。口唇及眼部干涩是治疗过程中出现的不良反应。研究人员指出，EN101是一种反义DNA靶向乙酰胆碱酯酶抑制剂，该研究首次证实了反义DNA口服制剂可安全有效地用于神经科疾病的治疗，从而有望成为神经肌肉疾病的另一种治疗模式。由于该项研究是开放性的，因此在分析结果时需要非常谨慎。EN101的长期疗效也有待于进一步的研究来评估。
