过去十几年在了解肌萎缩侧索硬化症(ALS)的道路上出现的令人振奋的进步。知识的发展不能满足探索治疗肌萎缩侧索硬化的方法的需要，找到肌萎缩侧索硬化的治疗方法是一项长期、艰巨的任务。其中包括了解使运动神经细胞再生的条件，或增强神经细胞的自我修复能力。虽然在过去二十年许多治疗肌萎缩侧索硬化的试验都失败了，但有几种药还是有希望的。下面简要说明这几种药物。

 

    Riluzole在加拿大虽然还没有同意公开使用，但在美国和几个其他国家已经把它作为一种治疗肌萎缩侧索硬化的药允许使用。Riluzole似乎能延长生命，虽然这种改进程度很小。在关键性的第三阶段的研究中，延长生命的范围从4.9%（每天50mg药量）发展到7.4%（每天200mg药量）。100mg药量和200mg药量区别不大。相对来说，虽然95%的间隔很大（将近无穷大），但接受试验的人数从20下降到14（NNT代表在统计上得到明显效果，以前参加治疗的病人数量）。这就说明要有大范围的反应。回顾以往的研究，有一种说法就是利用ALS的异常阶段，延长时间，减慢机能衰退。这还有待于通过未来的研究进一步证实。最近，加拿大调查研究人员通过磁共振光谱研究分析发现，使用Riluzole能够延迟神经细胞的损伤速度。

 

    神经生长因子是神经细胞生长、维持和成熟所需的天然蛋白质。正如前面讨论的，有证据说明神经生长因子能够延迟自然运动神经退化中神经细胞的遗失。在神经细胞受损的模型中，这些生长因子具有提高修复率的能力。因此可以说明：对肌萎缩侧索硬化这种疾病，这类药物可以促进神经细胞的修复，提高神经细胞的存活率。有几种药已经或正在酝酿之中。

 

    虽然合成脑衍生神经生长因子皮下处理的最初研究没有减慢肌萎缩侧索硬化的进程，但这可能与药物不能通过大脑血液这一障碍有关。有两种试验正试图克服这一障碍。第一种包括合成脑衍生神经生长因子内膜的配给。使用一种培植的合成脑衍生神经生长因子喷射体能够直接作用于脑脊髓神经系统。这一作用途径可以用较小量的、较好的耐药力使大量的合成脑衍生神经生长因子直接进入最需要的地方。能够建立药物的稳定级。喷射体的培植是安全的，而且耐药力好。现在的研究目标就是把肺部疾病的发展速度降低25%。第二种药物试验是皮下高剂量的合成脑衍生神经生长因子。1999年第一季度开始注册。

 

    这是另一种天然存在的生长因子，现已证明它能保护和挽救运动神经元。这一药物试验涉及到药物对CSF的直接作用。但是与内膜合成脑衍生神经生长因子试验相反，它是通过移植法将导管直接插入大脑腔里，然后通过一个附加接口给药。目前的研究包括一小部分病人进行第一阶段的试验。该阶段主要是保证药物和供药途径的安全。现已完成注册。

 

    The Food and Drug Administration公司还没有作出关于使用Myotrophin(类似生长因子rhIGF-1的胰岛素)的最后决定。1998年5月12日，FDA给Cephalon（其母公司）发了一封"可核准"信件。说明为了Myotrophin获得批准，Cephalon需采取其他的步骤。到今天，这些"可核准"标准还没批下来。虽然rhIGF-1可以减慢功能性损伤的进展，减慢恶化肌萎缩侧索硬化病人健康的生活质量的速度，但在两种有效的rhIGF-1随机临床试验中，只有一种显示降低了死亡率和临床恶化的速度，改善了生活质量。在北美进行的药物试验中，试验的人数（NNT）少于20个人。无活动能力已9个多月的肌萎缩侧索硬化患者，每天用0.1mg皮下rhIGF-1的有6人，每天用0.05或0.1mg皮下rhIGF-1活过30个月的有8人。这一数字说明，这种生长因子对肌萎缩侧索硬化有很大的作用。但是只有53%的病人完成了北美研究调查，而且结果有很大的不同。相反，欧洲的调查草案在两种方法的试验中没有显示出很大的不同。以上两种结果就是围绕这种药物争论的核心问题。

 

    Sanafi Pharmaceutical主持的SR57746A第三阶段的研究正接近完成。这种口服药通过促进大量神经生长因子的合成，对不同阶段的病症都会起作用。据预料该研究将于1999年12月完成，到2000年夏天完成分析。目前没有有价值的信息。

 

    Amgen和Guilford Pharmaceuticals正在研究一种新型的神经生长剂，定义为小分子神经生长剂。这是一种口服的活性神经生长剂，它将能穿过大脑血液障碍。它与神经生长因子（NGF），BDNF和GDNF相似，具有活动性。希望它对受损的神经元有直接作用，并促进神经元的修复。药物试验还限制在前期试验阶段。

 

    两所美国大学正在对50个病人进行谷氨酸盐对抗剂（LY300164）和治疗肌萎缩侧索硬化的安慰剂的对比研究。目前还没有什麽有效的结果。对美国是禁止的。

 

    据预料目前受神经元支配的安慰剂第三阶段的研究结果将要完成，而且将在国际ALS/MND专题讨论会上提请分析。这项研究目前是由西部ALS国际协会（WALS）主持的。研究的焦点是想确认以前观察到的肌萎缩侧索硬化病人手臂肌肉无力的速度减慢（但统计数字说明并不是明显减慢）这一现象。

 

    这种药起作用的确切机理还不完全清楚，但可能主要是由于肌氨酸抗氧化的功能。类固醇的存在也可能增加了肌肉纤维。在延迟突变型SOD1老鼠发病时间的研究基础上，一种肌氨酸安抚剂药物试验正在按步骤进行。

 

    现在对基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化的功效还没有研究，但是，嘌吟的相似体有能力改变使神经细胞再生的蛋白质基因。一种新型药剂已经被新治疗学发现。这些药目前正在进行前期研究。另外正在积极探索利用腺病毒媒介物将破译的神经生长因子基因直接传送到受损的运动神经元。在自然出现运动神经元病的老鼠中，初步研究显示其寿命增加了50%。