感染、中毒卒中及外伤等原因都可导致神经损伤，但是人类神经系统缺乏自我再生和修复的能力，需要采用特殊的方法保护已经受损神经元的存活，延迟神经末梢的萎缩和变性，促进神经元的修复和再生，使神经功能尽快恢复。
神经节苷脂（Gangliosides）是一类含唾液酸的糖神经鞘脂，是人类神经细胞膜的重要组成成分，也是神经发育及神经损伤修复中具有重要意义的生物分子。
神经节苷脂具有很多重要的生理功能，包括促进神经发生分化、促进突触和轴突生成、促进神经损伤后修复再生等。
神经节苷脂包括多种类型，其中单唾液酸四已糖神经节苷脂（GM1）最为重要，在脑组织内含量也最多，是惟一可透过血脑屏障、嵌入神经细胞膜的外源性神经节苷脂。
神经节苷脂参与神经元的生长、分化和表型的表达以及细胞迁移和神经生长锥的定向延伸，具有神经保护和神经修复双重作用，能从多个病理生理环节发挥神经保护作用，对多种临床上的神经损伤有很好的修复作用。神经节苷脂较多用于中枢神经系统病变的治疗，但它对周围神经病变同样有促进修复的作用。
神经节苷脂减轻脑水肿作用的机制在于保护缺血再灌注的脑组织，它通过减轻脑缺血对Na+-K+-ATP酶（也称钠泵）活性的抑制作用，把细胞内的Na+逆浓度差转运出细胞膜外，同时把水分子泵出细胞外，从而直接降低细胞内含水量，直接减轻脑细胞水肿。在脑损伤急性期应用神经节苷脂，可以有效地预防或减轻脑水肿及其他继发性损害。
神经节苷脂主要用于治疗多种原因引起的中枢神经病变，包括常见的脑脊髓损伤、脑血管意外、帕金森病，以及多种病因引起缺氧缺血性脑病。另外，由于颅脑手术、伽玛刀等治疗过程中会不可避免地造成不同程度地脑组织损伤，因此，在手术治疗后应用神经节苷脂能减轻脑细胞水肿和降低颅内压，更好地促进神经恢复。
长期以来，脊髓损伤（瘫痪）作为世界医学界的重大课题之一，受到各国专家的高度关注。20世纪90年代后，随着生物医学工程的发展，运用神经节苷脂（GM1）治疗急性脊髓损伤，取得了药物治疗的突破性进展。一旦中枢神经受损，及时补充的外源性神经节苷脂就通过血脑屏障，嵌入细胞膜，在浓度最高的神经损伤区，与损伤区的神经组织、神经细胞产生高度的亲和力，并通过稳定细胞膜的结构抑制病理性脂质过氧化反应，减少自由基对细胞膜的损害，起到稳定膜结构和功能的作用。目前，神经节苷脂已被国内外公认为治疗脊髓损伤的特效药。
