运动神经元病作为一种神经系统慢性致死性变性疾病，目前尚无将其治愈的方法。但自从发现运动神经元病的一百多年来，人们就一直与它作斗争，尝试了近百种药物治疗。随着神经科学的发展，对运动神经元病的病因和病理生理学的深入认识，人们对这个难治性疾病的挑战中取得了一系列令人瞩目的成绩。当前的主要治疗包括病因治疗，对症治疗和多种非药物的支持治疗。现阶段治疗研究的发展方向包括神经保护剂、抗兴奋毒性药物、神经营养因子、抗氧化和自由基清除剂、干细胞和基因治疗等方面。

 

     病因治疗中非常重要的一个治疗方向是抗兴奋毒性。在这个领域已经研究出第一个经FDA批准用于治疗运动神经元病的药物——力如太（利鲁唑片）。力如太主要药理机制是拮抗中枢神经系统的兴奋性氨基酸——谷氨酸，抑制谷氨酸能神经传导，具体机理涉及数个突触前和突触后环节。1994年和1996年分别进行的两个大规模随机双盲安慰剂对照的临床研究均证实了力如太虽不能治愈运动神经元病和改善其症状，但能够明确的延长患者的生存时间和推迟气管切开的时间。在美国约有一半的运动神经元病患者在使用力如太，剂量为每日100毫克。

 

     上个世纪八十年代有学者认为运动神经元病存在神经营养因子水平偏低或利用障碍。内源性神经营养因子缺乏会导致运动神经元的功能降低和凋亡。睫状细胞神经营养因子早期临床试验发现其有一定疗效，但随后更大规模的研究未能证实它的作用，主要原因是其血浆半衰期不足三分钟，难以通过血脑屏障，系统给药不能发挥作用。目前尚未被批准用于临床应用。脑衍生神经生长因子最初研究没有显示能够减慢运动神经元病的进程，但这可能也与药物不能通过血脑屏障有关。有试验正试图克服这一障碍，包括使用一种培植的合成脑衍生神经生长因子的喷射体，它能够直接作用于脑脊髓系统。这一作用途径可以使合成脑衍生神经生长因子直接进入最需要的地方，所需药物总量少，能够建立药物的稳定级；喷射体的培植是安全的，而且机体耐受力好。